450 de tratamente pentru bolile rare, in curs de cercetare

La ora actuala, bolile rare reprezenta una din prioritatile cercetatorilor in medicina. Conform estimarilor, 450 de noi terapii se afla in cercetare si dezvoltare, care sa ajute pacientii cu astfel de afectiuni. Conform celui mai nou raport al Pharmaceutical Researchers and Manufacturers of America, anul trecut in Statele Unite ale Americii existau in proces de cercetare 450 de medicamente pentru bolile rare, iar in anul 2012, tot peste ocean, autoritatile americane au aprobat utilizarea a 13 noi tratamente.

Bolile rare, prioritate a medicinei

In prezent, din cele 450 de tratamente care sunt supuse studiului, 105 terapii sunt pentru afectiunile de tip oncologic, 85 de terapii sunt in dezvoltare pentru boli genetice, 32 pentru afectiuni neurologice, iar 28 pentru boli infectioase.

Reprezentantii Asociatiei Romane a Producatorilor Internationali de Medicamente vad acest lucru ca fiind mai mult decat imbucurator si mai cred ca autoritatile din Romania trebuie sa aiba in vedere deschiderea listei de medicamente compensate, pentru ca pacientii romanii sa poata accesa terapiile de ultima generatie.

“In ultimii ani, din ce in ce mai mult, atentia autoritatilor internationale si europene precum si a industriei farmaceutice se indreapta spre bolile rare, ceea ce reprezinta o veste buna pentru pacientul nevoit sa se lupte cu o astfel de afectiune. Cele 450 de terapii aflate in cercetare si dezvoltare sunt de fapt o speranta pentru pacienti si imbucurator este ca unele dintre aceste terapii sunt actualmente in proces de obtinere a autorizatiilor. Acest lucru inseamna ca s-au dovedit deja eficiente si sigure pentru pacienti si probabil, in decurs de cativa ani vor fi disponibile acestora. Tocmai de aceea este important ca autoritatile sa aiba in vedere deschiderea listei de medicamente compensate astfel incat pacientii romanii sa poata accesa terapiile de ultima generatie de indata ce vor se vor gasi si in Romania”, a declarat Oana Igrisan, Director de Comunicare al Asociatiei Romane a Producatorilor Internationali de Medicamente (ARPIM).

In Romania, diagnosticarea si tratamentul se face precar fata de alte tari UE

In Romania, circa 8 %  din populatia tarii este afectata de boli rare, insa multi pacienti nu au un diagnostic complet si astfel nu au parte nici de tratament adecvat.

“Bolile genetice, categorie importanta a bolilor rare, au cauze adesea necunoscute, iar tabloul clinic difera foarte mult, ceea ce le face dificil de diagnosticat si de tratat. De aceea cercetarea genetica, care reprezinta viitorul medicinei , a devenit o prioritate pentru comunitatea stiintifica medicala. Terapiile destinate bolilor rare isi pun semnificativ amprenta nu doar asupra vietii pacientilor, ci si asupra costurilor din sistemul sanitar. Persoanele care sufera de boli rare si care beneficieza de tratamente adecvate, administrate la timp au astfel sansa sa aiba o viata normala. Iar acest aspect conduce nu doar la imbunatatirea calitatii si sperantei de viata, ci si la reducerea cheltuielor in sanatate – reducerea costurilor de spitalizare, de tratare a complicatiilor, de consiliere psihologica, de ingrijire paliativa”, a declarat Prof. Dr. Paula Grigorescu Sido, Director al Centrului de Patologie Genetica din Cluj Napoca.

In tarile din Europa, boala rara este considerata aceea care afecteaza mai putin de 5 persoane din 10.000.

De curand, Ministerul Sanatatii a pus in dezbatere un proiect care prevede infiintarea de centre de genetica in Bucuresti, Iasi, Cluj, Timisoara si Oradea, unde specialistii vor lucra la  programe de prevenire si consilierea genetica a pacientilor si familiilor acestora.

Mai multe detalii puteti afla si din cursul “Boli lizozomale – in practica MF”. Aici puteti gasi informatii in ansamblu despre bolile genetice si nu numai.