B03XA06 – DCI LUSPATERCEPT

I. Indicatia terapeutica
Anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie
II. Criterii de includere in tratament
Pacienți adulți cu anemie asociată β-talasemiei, care necesită transfuzii de eritrocite (RBC)
III. Criterii de exludere
• Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți
• Sarcina
IV. Tratament
Doze:
Doza inițială recomandată este de 1,0 mg/kg administrată subcutanat o dată la 3 săptămâni.
La pacienții la care nu s-a obținut un răspuns, definit ca o reducere a încărcăturii transfuziilor
de eritrocite de cel puțin o treime după ≥ 2 doze consecutive (6 săptămâni) la doza inițială de
1,0 mg/kg, doza trebuie crescută la 1,25 mg/kg.
Doza nu trebuie crescută peste doza maximă de 1,25 mg/kg o dată la 3 săptămâni.
Dacă un pacient pierde răspunsul (dacă încărcătura transfuziei de RBC este crescută din nou
după un răspuns iniţial), doza trebuie crescută cu un nivel al dozei.
Reducerea dozei și întârzierea administrării dozei
În cazul creșterii Hb cu > 2 g/dl în decurs de 3 săptămâni de la tratamentul cu luspatercept în
absența transfuziei, doza de Luspatercept trebuie redusă cu un nivel al dozei.
Dacă Hb este ≥ 11,5 g/dl în absența transfuziei timp de cel puțin 3 săptămâni, doza trebuie
amânată până când Hb este ≤ 11,0 g/dl. Dacă există, de asemenea, o creștere rapidă a Hb (> 2
g/dl în decurs de 3 săptămâni în absența transfuziei), trebuie luată în considerare o reducere a
dozei cu un nivel mai jos după întârzierea administrării dozei.
Doza nu trebuie redusă sub 0,8 mg/kg.
Reducerile dozei în timpul tratamentului cu luspatercept sunt furnizate mai jos.

Dacă pacienții manifestă reacții adverse persistente asociate tratamentului, de Gradul 3 sau
mai mare, tratamentul trebuie întârziat până la ameliorarea sau revenirea la nivelul inițial a
toxicităţii.
După o întârziere a administrării dozei, pacienții trebuie să reia administrarea la doza
anterioară sau la doza redusă, conform ghidului privind reducerea dozei.
Doze omise
În cazul unei administrări programate omise sau întârziate a tratamentului, pacientului trebuie
să i se administreze luspatercept cât mai curând posibil și administrarea dozelor trebuie
continuată conform prescripției, cu cel puțin 3 săptămâni între doze.
Pacienți care prezintă pierderea răspunsului
Dacă pacienții prezintă o pierdere a răspunsului la Luspatercept, trebuie să se evalueze factorii
cauzatori (de exemplu, un eveniment hemoragic). Dacă sunt excluse cauzele tipice pentru
pierderea răspunsului hematologic, trebuie luată în considerare creșterea dozei conform
descrierii de mai sus.
Mod de administrare:
După reconstituire, soluția de Luspatercept trebuie injectată subcutanat în partea superioară a
brațului, coapsei sau abdomenului. Volumul total de dozare al soluției reconstituite necesar
pentru pacient trebuie calculat și extras lent într-o seringă din flaconul (flacoanele) unidoză.
Volumul maxim recomandat de medicament per loc de injectare este de 1,2 ml. Dacă este
necesar un volum mai mare de 1,2 ml, volumul total trebuie divizat în injecții distincte de
volum similar și administrat în locuri separate.
Dacă sunt necesare mai multe injecții, trebuie utilizată o nouă seringă și un nou ac pentru
fiecare injecție subcutanată. Trebuie să nu fie administrată mai mult de o doză dintr-un flacon.
V. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare
Evenimente tromboembolice
La pacienții cu β-talasemie, s-au raportat evenimente tromboembolice (ETE) la 3,6% dintre
pacienții tratați cu luspatercept într-un studiu clinic controlat. Tuturor pacienților cu ETE li se
efectuase splenectomie și avuseseră cel puțin un factor de risc pentru apariția ETE.
Beneficiul potențial al tratamentului cu luspatercept trebuie pus în balanță cu riscul potențial
de ETE la pacienții cu β-talasemie cu splenectomie și alți factori de risc pentru apariția ETE.
Trebuie luată în considerare tromboprofilaxia conform liniilor directoare clinice curente la
pacienții cu β-talasemie cu risc crescut.
Hipertensiune arterială
Tensiunea arterială trebuie monitorizată înainte de fiecare administrare de luspatercept. În
cazul hipertensiunii arteriale persistente sau al exacerbărilor hipertensiunii arteriale
preexistente, pacienții trebuie tratați pentru hipertensiune arterială conform indicațiilor clinice
curente.
Reacții adverse
Reacțiile adverse la medicament raportate cel mai frecvent la pacienții cărora li s-a
administrat Luspatercept au fost cefaleea, durerea osoasă și artralgia.
Durerea osoasă, astenia, oboseala, amețeala și cefaleea au apărut mai frecvent în primele 3
luni de tratament.
Oprirea tratamentului din cauza unei reacții adverse a apărut la 2,6% dintre pacienții tratați cu
luspatercept. Reacțiile adverse care au dus la oprirea tratamentului în grupul de tratament cu
luspatercept au fost artralgia, durerea de spate, durerea osoasă și cefaleea.
VI. Monitorizarea tratamentului
Înainte de fiecare administrare de Luspatercept, trebuie evaluată valoarea hemoglobinei (Hb)
pacienților. În cazul unei transfuzii de eritrocite care are loc înainte de administrarea dozei,
nivelul Hb anterior transfuziei trebuie luat în considerare în scopul stabilirii dozei.
VII. Criterii de intrerupere a tratamentului
Administrarea Luspatercept trebuie intreruptă dacă pacienții nu prezintă o reducere a
încărcăturii transfuziilor după 9 săptămâni de tratament (3 doze) la nivelul maxim al dozei,
dacă se constată că nu există explicații alternative pentru absența răspunsului (de exemplu,
sângerare, intervenție chirurgicală, alte boli concomitente) sau dacă apare toxicitate
inacceptabilă în orice moment.
VIII. Prescriptori
Iniţierea și continuarea tratamentului se face de către medicii din specialitatea hematologie
din unitatile sanitare prin care se deruleaza PNS hemofilie si talasemie.”