B02AB02 – INHIBITOR ALFA 1 PROTEINAZA UMANA

”Protocol terapeutic corespunzător poziției nr. 288 cod (B02AB02): DCI INHIBITOR ALFA 1 PROTEINAZA UMANA
I. Indicaţii terapeutice:
Inhibitor de alfa 1 proteinaza umana (IA1PU) este indicat ca tratament de întreținere, pentru a încetini progresia emfizemului la pacienți adulți diagnosticaṭi cu Deficit de Alfa 1 Antitripsină sever (deficit de inhibitor al alfa1 proteinazei) și emfizem pulmonar: genotipurile PiZZ, PiZNull, PiNullNull, PiSZ
Evaluarea și decizia terapeutică pentru pacient trebuie efectuată de către un cadru medical cu experienţă în managementul deficitului de Alfa 1 Antitripsină.
Diagnosticul deficienței AAT
Valoare plasmatică Alfa 1 Antitripsină poate fi folosită ca punct de plecare atunci când clinic se suspectează un deficit de alfa-1 antitripsină, însă este insuficientă, fiind necesară întotdeauna o confirmare genotipică sau fenotipică.
Genotiparea/ fenotiparea/ secvențierea genică confirmă diagnosticul de deficit de AAT și permit încadrarea în una din cele peste 120 de forme genetice. Nu toate genotipurile se pretează la tratament de augmentare, ci doar formele PiZZ, PiZNull, PiNullNull, PiSZ.
II. Criterii pentru includerea unui pacient în tratament
a. Criterii de includere în tratament:
– Pacienți adulți cu vârsta >18 ani.
– Valoare plasmatică Alfa 1 Antitripsinei < 80 mg/dl.
– Pacienți cu boală pulmonară obstructivă cu VEMS ≤ 65%.
– Pacienti cu genotipurile PiZZ, PiZNull, PiNullNull, PiSZ
b. Criterii de excludere:
– Deficiența de Imunoglobulină A (IgA) cu anticorpi cunoscuţi anti-IgA.
– Pacienti cu alte genotipuri decat PiZZ, PiZNull, PiNullNull, PiSZ
– Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare din excipienții produsului.
– Fumător activ (fumatul trebuie să se oprească cu cel puțin 6 luni înainte de ȋnceperea tratamentului).
– Noncomplianţă la terapia de augmentare.
III. Tratament
a. Doze şi mod de administrare:
Primele 4-6 perfuzii trebuie administrate sub supravegherea unui cadru medical cu experienţă si într-un centru medical apt pentru intervenție promptă în caz de reacții de hipersensibilitate, inclusiv soc anafilactic sau alte evenimente legate de administrarea repetată de inhibitori ai proteinazei derivaţi din plasmă umană.
Deoarece informațiile despre utilizarea acestui medicament pentru tratamentul la domiciliu/ auto-administrare sunt limitate, este recomandată și administrarea următoarelor doze sub supraveghere medicală (a se vedea capitolul V. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare – subcapitolul c. Tratamentul la domiciliu / autoadministararea)
– Doza recomandată de IA1PU este de 60 mg/ kg administrată perfuzabil o dată pe săptămână