C02KX02 – DCI TAFAMIDIS

Indicaţii:
Indicația 1: Tratamentul amiloidozei cu transtiretină la pacienţii adulţi cu polineuropatie
simptomatică stadiul 1 pentru a întârzia progresia afectării neurologice periferice.
Indicația 2: Tratamentul amiloidozei cu transtiretină de tip sălbatic sau ereditară la
pacienți adulți cu cardiomiopatie (ATTR-CM)
Posologie şi monitorizare:
Pentru indicația 1 – Tratamentul trebuie iniţiat şi supravegheat de către un medic cu
experienţă în managementul pacienţilor cu polineuropatie determinată de amiloidoza cu
transtiretină.
Doza: 20 mg o dată pe zi, administrată oral.
Tafamidis trebuie asociat terapiei standard utilizate pentru tratamentul pacienţilor cu
polineuropatie familială amiloidotică cu transtiretină (TTR-FAP). În cadrul acestei terapii
standard, medicii trebuie să monitorizeze pacienţii şi să continue să evalueze necesitatea
instituirii altor tratamente, inclusiv necesitatea unui transplant hepatic. Deoarece nu există date
disponibile cu privire la utilizarea acestui medicament post-transplant hepatic, tratamentul cu
tafamidis trebuie întrerupt la pacienţii supuşi unui transplant hepatic.
Pentru indicația 2 – Tratamentul se iniţiază sub supravegherea unui medic cu experienţă
ȋn managementul pacienţilor cu cardiomiopatie determinate de amiloidoza cu transtiretină (CMATTR).
Doză : 61 mg o dată pe zi, administrată oral
Nu sunt necesare ajustări ale dozelor la pacienţii cu insuficienţă renală sau insuficienţă
hepatică uşoară şi moderată. Administrarea tafamidis la pacienţi cu insuficienţă hepatică severă
nu a fost studiată, ca urmare se recomandă prudenţă.
PRESCRIERE:
Pentru indicația 1
Iniţierea tratamentului cu tafamidis se va face numai după stabilirea cu certitudine a
diagnosticului de polineuropatie simptomatică determinată de amiloidoza cu transtiretină
la pacienţii adulţi, într-o clinică universitară de Neurologie sau/şi de Hematologie, de către un
medic primar/specialist neurolog sau hematolog, prin examen clinic şi de laborator (examenul
neuroelectrofiziologic efectuat de către un medic neurolog care are competenţă oficială în acest
domeniu de explorări, este obligatoriu).
Tratamentul se poate acorda doar prin farmaciile cu circuit închis ale unităţilor sanitare
care derulează acest program.
Continuarea prescrierii se va face pe bază de scrisoare medicală prin sistemul
ambulatoriu, de către un medic primar/specialist neurolog sau hematolog din zona teritorială în
care locuieşte bolnavul. Cel puţin la 6 luni, medicul din teritoriu va trimite pacientul la control
periodic pentru monitorizare clinică (şi, după caz şi de laborator), în clinica universitară în care sa iniţiat acest tip de tratament.
Pentru indicația 2
Iniţierea tratamentului cu tafamidis se va face după stabilirea diagnosticului de certitudine
a amiloidozei cu transtiretină cu afectare cardiacă la pacienţii adulţi (peste 18 ani) ȋntr-o clinică
universitară de cardiologie, de către un medic primar cardiolog.
In caz de suspiciune la pacienţii cu antecedente medicale specifice, semne de insuficienţă
cardiacă sau cardiomiopatie, diagnosticul etiologic trebuie stabilit de către un medic cu
experienţă ȋn diagnosticul amiloidozei şi cardiomiopatiilor.
Suspiciunea amiloidozei cardiace se bazează pe date ecocardiografice,
electrocardiografice şi de rezonanţă magnetică cardiacă.
Confirmarea diagnosticului de amiloidoză ATTR va include date pozitive la cel puţin una
din investigaţiile următoare :
– scintigrafie cu bifosfonaţi (captare miocardică de gradul 2 sau 3),
– evaluare histologică (biopsie) din ţesuturi unde amiloidul poate fi identificat,
– testare genetică cu secvenţierea genei TTR, conducând la stabilirea tipului de amiloidoză
ATTR (ereditară sau wild type). Este obligatorie excluderea amiloidozei AL prin
efectuarea imunoelectroforezei proteinelor şi a dozării lanţurilor uşoare kappa şi lambda
la nivel plasmatic şi/sau urinar şi consult hematologic.
Dacă scintigrafia cu bifosfonaţi pozitivă grad 2 sau 3 este ȋnsoţită de MGUS, trebuie stabilit
tipul de amiloid prin biopsie cardiacă sau extracardiacă cu tiparea amiloidului, ȋn echipă
multidisciplinară care să includă şi medici hematologi.
Afectarea cardiacă ȋn cadrul amiloidozei ATTR se stabileşte prin cel puţin două din
următoarele:
– modificări ecocardiografice (poate include grosime crescută pereţi ventriculari stângi
minim 12 mm, disfunctie sistolică longitudinală, aspect de cardiomiopatie restrictivă),
– modificări la RM cardiac (poate include grosime parietală minim 12 mm, captare tadivă
contrast difuză subendocardică sau cirumferenţială, kinetică anormală contrast, volum
extracelular estimat minim 40%),
– captarea miocardică gradul 2 sau 3 la scintigrafie cu bifosfonaţi.
Se recomandă ca inițierea tratamentului să se facă la pacienţi cu insuficienţă cardiacă ȋn clasă
funcţională I, II sau III NYHA. Nu există ȋn acest moment date suficiente care să susţină
administrarea Tafamidis ȋn clasa IV NYHA.
Tratamentul se va acorda doar prin farmaciile cu circuit ȋnchis ale unităţilor sanitare care
derulează acest program.
Continuarea prescrierii se poate face prin scrisoare medicală ȋn ambulatoriu de către un medic
cardiolog din zona teritorială unde locuieşte pacientul. La intervale de 6 luni, medicul teritorial va
trimite pacientul la control periodic pentru monitorizare clinică şi paraclinică ȋn clinica
universitară de cardiologie în care s-a iniţiat tratamentul.
Grupe speciale de pacienţi
1. Copii şi adolescenţi : nu există date pentru utilizarea tafamidis la copii sau adolescenţi
2. Vârstnici : nu există o limită superioară a vârstei de administrarea a tafamidis ; nu sunt
necesare ajustări de doză ȋn funcţie de vârstă ;
3. Femei de vârstă fertilă : nu există date de siguranţă ȋn timpul sarcinii ; ȋn timpul
tratamentului cu tafamidis, precum şi o lună după oprirea tratamentului, femeile aflate la vârstă
fertilă trebuie să utilizeze măsuri contraceptive din cauza timpului de înjumătăţire plasmatică
prelungit.
4. Insuficienţă hepatică şi renală : Nu sunt necesare ajustari ale dozelor la pacienţii cu
insuficienţă renală sau insuficienţă hepatică uşoară şi moderată. Sunt disponibile date limitate la
pacienţi cu insuficienţă renală severă (clearance-ul creatininei mai mic sau egal cu 30 ml/min).
Administrarea tafamidis meglumină la pacienţi cu insuficienţă hepatică severă nu a fost studiată,
ca urmare se recomandă prudenţă.