FDA a aprobat un tratament impotriva hemofiliei B | Terapia este in curs de examinare la EMA

FDA a aprobat in Statele Unite un tratament impotriva hemofiliei, realizat de compania Pfizer. Noul terapie genica vizeaza hemofilia B si este administrat intr-o singura doza, informeaza AFP si Agerpres.

Hemofilia este cauzata de anomalia unei gene a cromozomului X, implicand un deficit in organism al unei proteine denumite factor de coagulare (factor VIII pentru hemofilia A si factor IX pentru hemofilia B). Aceasta boala ii afecteaza in principal pe barbati. Tratamentul clasic consta in transfuzii care aduc in organism proteina lipsa, de mai multe ori pe saptamana.

“Tratamentul cu doza unica Beqvez poate schimba datele problemei”, a declarat Adam Cuker, coordonatorul unui program de lupta impotriva hemofiliei din cadrul Universitatii Pennsylvania, citat in comunicatul publicat de compania Pfizer, potrivit surselor citate.

Noul tratament functioneaza cu ajutorul unui virus (modificat pentru a fi inofensiv), pentru a introduce in organism o copie functionala a genei factorului IX, astfel incat pacientii sa o poata produce apoi ei insisi.

Tratamentul a fost deja aprobat in Canada si este in curs de examinare de Agentia Europeana pentru Medicamente (EMA).

O terapie genica impotriva hemofiliei A, mai frecvent intalnita decat hemofilia B, a fost deja aprobata in Statele Unite in anul 2023.

Etichete: tratament impotriva hemofiliei, terapie hemofilia B