L04AA25-HPN – DCI ECULIZUMABUM

Introducere
Hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) este o boală clonală a celulelor stem
hematopoietice, caracterizata prin hemoliza nonimuna, care produce un sindrom anemic
cronic, diferite deficiente de organ si complicatii trombotice.
HPN este cauzata de mutații somatice la nivelul genei PIGA (Xp22.1), genă care codifică o
proteină implicată în biosinteza glycosyl-phosphatidyl-inositol (GPI). Mutația implică o
deficiență totală sau parțială a ansamblului de proteine (CD55 și CD59 în special), proteine
care sunt atașate la suprafața membranei celulare prin ancora GPI, si au rol in legarea
complementului.
Prima descriere îa bolii dateaza din anul 1882 si a fost redescoperita de Marchiafavain in anul
1911.
HPN poate sa se declanseze la orice varsta, dar de obicei debuteaza in special la adultii tineri,
in jurul varstei de 30 de ani. Diagnosticul este de obicei intarziat cel putin 1 an, chiar 10 ani in
unele cazuri, datorita polimorfismului bolii. Prevalența acesteia este de aproximativ 1 /
500.000.
Aproximativ 35% dintre pacientii cu HPN decedeaza in primii 5 ani de la diagnostic.
Manifestările clinice sunt variabile și includ anemie hemolitică, tromboze ale vaselor de
calibru mare și mediu (vene hepatice, abdominale, creier și piele), precum și un deficit
moderat până la sever al hematopoiezei, care poate duce la pancitopenie.
În general, anemia se manifestă prin paloare, oboseală și dispnee. Datorita hemolizei
intravasculare cronice, se caracterizeaza prin hemoglobinurie care este evidențiată prin
producția de urină închisă la culoare din timpul nopții și dimineața, chiar hemoragică, context
in care pacienții pot prezenta si fenomene de insuficiență renală, sindrom icteric. Pacienții
prezintă frecvent spasme esofagiene (disfagie) care crează dureri și un disconfort permanent,
împiedicând alimentarea și hidratarea, dureri lombare, dispnee ca urmare a sindromului
anemic si afectarii pulmonare, iar prin creșterea bilirubinei, crize de litiază biliară.
Pentru toate aceste manifestări și complicații, pacienții cu HPN pot necesita intervenții
chirurgicale frecvente, repetate, ceea ce le scade și mai mult calitatea vieții.
În funcție de localizare, tromboza (care afectează peste 40% dintre pacienți) se poate prezenta
prin durere abdominală, ischemie intestinală, hepatomegalie, ascită și cefalee. Pacienții pot
prezenta epistaxis sau sângerări gingivale.
HPN este o boală cronică cu crize hemolitice care pot fi induse de anumiți factori, cum ar fi
vaccinarea, intervenții chirurgicale, anumite antibiotice si infectii. Aplazia medulara poate
apare in cca 20% din cazuri de HPN.

Diagnosticul se bazează pe demonstrarea prin imunofenotipare prin citometrie în flux
(flow-citometrie) a prezenței clonei HPN, consensurile actuale recomandând utilizarea
markerilor FLAER, CD157, CD59 pentru evidentierea deficitului pe cel putin doua linii
hematopoietice dintre următoarele: eritrocitară, granulocitară și monocitară. Analiza
moleculară nu este utilizată deoarece mutațiile responsabile de boala nu sunt nici omogene
nici repetitive. Diagnosticul diferențial include toate celelalte forme de anemie (în special
anemie hemolitică autoimună), tromboze ale arterei mezenterice, obstrucția de venă portă și
tromboza de vena renala.
Eculizumab
Eculizumabul este un anticorp monoclonal umanizat, de tipul IgG2/4κ, ce conține o regiune
de complementaritate murină înclusă într-un cadru format din lanțuri grele și ușoare umane.
Eculizumabul este un inhibitor al cascadei complementului prin legarea cu o afinitate crescută
de proteina C5, blocarea clivării acesteia în C5a și C5b și prevenirea formării complexului de
atac al membranei (C5b-9).
I. Indicația terapeutică (potrivit recomandarilor din raportul HTA)
Eculizumab este indicat pentru tratarea adulților cu Hemoglobinurie paroxistică nocturnă
(HPN) și aprobat pentru pacienții cu istoric de transfuzii.
Nu se indica tratamentul cu eculizumab pentru componenta aplastică a anemiei la pacienții cu
HPN, în absența criteriilor de hemoliză.
II. Criterii de eligibilitate pentru tratament in hemoglobinuria paroxistica nocturna
1. Criterii de includere
Pacienți cu diagnostic de hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN) cu hemoliză
intravasculară mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin (toate cele trei
criterii):
• Hemoliză intravasculară semnificativă (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei,
creșterea LDH > 1,5 x nivelul maxim normal, prezența reticulocitozei și a
schizocitelor pe frotiul sanguin periferic) cu evidența deficitului de organ (cel puțin un
deficit):
– Anemie semnificativă cu dependență/istoric de transfuzii
– Tromboză venoasă sau arterială
– Hipertensiune sau insuficiență pulmonară neexplicată de altă patologie
– Insuficiență renală neexplicată de altă patologie
– Durere abdominală recurentă sau disfagie care necesită spitalizare sau analgezie
cu opiacee
• Prezența clonei majore leucocitare HPN ≥ 10% identificată prin imunofenotipare prin
citometrie în flux conform ghidurilor internaționale (cel puțin două dintre liniile hematopoietice
eritrocitară, granulocitară și monocitară utilizând cel puțin markerii
FLAER, CD157 pentru monocite si granulocite (ambii markeri obligatoriu), CD59
(pentru eritrocite).
• Excluderea altor cauze de hemoliză intravasculară.
2. Criterii de excludere/contraindicatii :
• Infirmarea HPN ca și cauză pentru hemoliza intravasculară
• Lipsa criteriilor de anemie semnificativă cu deficit de organ si/sau istoric de transfuzii
• Clona majoră HPN sub 10% (evaluată prin imunofenotipare prin citometrie în flux
conform ghidurilor internaționale menționate la criteriile de includere)
• Hipersensibilitate la Eculizumab, proteine murinice sau la oricare dintre excipienții
produsului.
• Refuzul vaccinării împotriva Neisseria meningitidis
• Tratamentul cu Eculizumab nu trebuie inițiat la pacienții:
– cu infecție netratată cu Neisseria meningitidis.
– nevaccinați recent împotriva Neisseria meningitidis, cu excepția cazului în
care li se administrează tratament antibiotic profilactic adecvat timp de 2
săptămâni după vaccinare 

III. Tratament
Obiectivele tratamentului
• Normalizarea parametrilor hematologici (normalizarea trombocitelor, corectarea
hemoglobinei, normalizarea LDH/haptoglobinei)
• Prevenirea recăderilor, crizelor de hemoliză, necesarului transfuzional
La iniţierea tratamentului consimţământul informat al pacientului (anexa nr 1) este
obligatoriu.
Mod de administrare. Doze.
Eculizumab trebuie administrat de către personalul medical și sub supravegherea unui medic
specializat în abordarea terapeutică a pacienților cu tulburări hematologice, renale,
neuromusculare sau neuroinflamatorii.
La pacienții care au prezentat o bună toleranță a perfuziilor la clinică, poate fi luată în
considerare administrarea perfuziilor la domiciliu. Administrarea perfuziilor la domiciliu
trebuie luată în urma evaluării și recomandării medicului curant. Perfuziile la domiciliu
trebuie administrate de către un profesionist calificat din domeniul sănătății.
Doze.
Schema de dozaj pentru HPN pentru pacienții adulți (vârsta ≥18 ani) constă dintr-o perioadă
de atac cu durata de 4 săptămâni, urmată de o perioadă de întreținere:
• Perioada de atac: 600 mg Eculizumab, administrate prin perfuzie intravenoasă cu
durata de 25 – 45 minute (35 minute ± 10 minute), săptămânal, în primele 4
săptămâni;

Perioada de întreținere: 900 mg Eculizumab, administrate prin perfuzie intravenoasă
cu durata de 25 – 45 minute (35 minute ± 10 minute) în a cincea săptămână, urmate de
900 mg Eculiumab administrate prin perfuzie intravenoasă cu durata de 25 – 45
minute (35 minute ± 10 minute) la intervale de 14 ± 2 zile
Pacienții trebuie monitorizați timp de o oră după administrarea perfuziei. În cazul apariției
unui eveniment advers în timpul administrării Eculizumab, rata de perfuzie poate fi scăzută
sau întreruptă, la decizia medicului. Dacă rata de perfuzie este scăzută, timpul total de
perfuzie nu trebuie să depășească două ore la adulți.
IV. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare
Vârstnici
Eculizumab poate fi administrat la pacienți cu vârsta de 65 de ani și peste. Nu există dovezi
conform cărora sunt necesare precauții speciale, atunci când sunt tratate persoanele vârstnice
– deși experiența privind utilizarea Eculizumab la acest grup de pacienți este încă limitată.
Insuficiență renală
La pacienții cu insuficiență renală nu este necesară ajustarea dozei.
Insuficiență hepatică
Siguranța și eficacitatea Eculizumab nu au fost studiate la pacienții cu insuficiență hepatică.
Atenționări
Nu se așteaptă ca Eculizumab să afecteze componenta aplastică a anemiei la pacienții cu
HPN.
Infecție meningococică
Datorită mecanismului său de acțiune, utilizarea Eculizumab crește sensibilitatea pacientului
la infecția meningococică (provocată de Neisseria meningitidis). Boala meningococică se
poate produce din cauza oricărui serogrup.
Pentru a reduce riscul infecției, toți pacienții trebuie să fie vaccinați cu cel puțin 2 săptămâni
înainte de a li se administra Eculizumab, cu excepția cazului în care întârzierea tratamentului
cu Eculizumab depășește riscurile de a dezvolta o infecție meningococică.
Pacienților care inițiază tratamentul cu Eculizumab la mai puțin de 2 săptămâni de la
administrarea unui vaccin tetravalent împotriva infecțiilor meningococice trebuie să li se
administreze un tratament profilactic cu antibiotice adecvate, cu o durată de două săptămâni
de la vaccinare.
În anumite situații, se recomandă continuarea profilaxiei antibiotice pe toată durata
tratamentului cu eculizumab până la 2-3 luni după oprirea acestuia.

Se recomandă vaccinurile contra serogrupurilor A, C, Y, W 135 și B, acolo unde acestea sunt
disponibile, pentru prevenirea serogrupurilor meningococice frecvent patogene. Pacienții
trebuie vaccinați în conformitate cu ghidurile medicale curente privind vaccinările.
Vaccinarea poate activa suplimentar complementul. În consecință, pacienții cu boli mediate
de complement, inclusiv HPN, SHUa, MGg refractară și TSNMO, pot prezenta semne și
simptome crescute ale bolii subiacente, cum sunt hemoliza (HPN), MAT (SHUa), exacerbarea
MG (MGg refractară) sau recidiva (TSNMO). Prin urmare, pacienții trebuie monitorizați cu
atenție pentru a depista simptomele bolii după vaccinarea recomandată.
Este posibil ca vaccinarea să nu fie suficientă pentru prevenirea infecției meningococice.
Trebuie avute în vedere recomandările oficiale privind utilizarea corespunzătoare a
chimioterapicelor antibacteriene. S-au raportat cazuri de infecție meningococică severă sau
letală la pacienții tratați cu Eculizumab. Sepsisul este o manifestare frecventă a infecțiilor
meningococice la pacienții tratați cu Eculizumab. Se recomandă monitorizarea tuturor
pacienților pentru observarea primelor semne ale infecției meningococice, examinarea
imediată în cazul suspectării infecției și tratament antibiotic adecvat, dacă este cazul. Pacienții
trebuie informați cu privire la aceste semne și simptome și cum să se adreseze fără întârziere
pentru a obține asistență medicală. Medicii trebuie să discute cu pacienții despre avantajele și
riscurile tratamentului cu Eculizumab și trebuie să asigure pacienților o broșură de informare
și un card pentru siguranța pacienților.
Alte infecții sistemice
Datorită mecanismului său de acțiune, tratamentul cu Eculizumab trebuie să fie administrat cu
precauție la pacienții cu infecții sistemice active. Pacienții pot prezenta sensibilitate crescută
la infecții, în special cele determinate de Neisseria și de bacterii încapsulate. Au fost raportate
infecții grave cu specii de Neisseria (altele decât Neisseria meningitidis), inclusiv infecții
gonococice diseminate.
Se recomandă informarea pacienților prin prospectul medicamentului, pentru a crește gradul
de conștientizare legat de posibilitatea apariției unor infecții grave și pentru a identifica
semnele și simptomele acestora. Medicii trebuie să informeze pacienții cu privire la profilaxia
gonoreei.
Sarcina
La femeile aflate la vârsta fertilă trebuie luată în considerare utilizarea contracepției adecvate
în scopul prevenirii sarcinii în timpul tratamentului și timp de cel puțin 5 luni după ultima
doză de tratament cu eculizumab.
Daca tratamentul cu Eculizumab este considerat necesar in timpul sarcinii, dupa analiza
individuala a raportului beneficiu/risc efectuata de medicul curant, se recomanda monitorizare
atenta materna si fetala.
Alăptarea

Nu se anticipează efecte asupra nou-născutului/sugarului alăptat, deoarece datele limitate
disponibile sugerează că eculizumab nu se excretă în laptele uman. Cu toate acestea, din
cauza limitărilor datelor disponibile, beneficiile alăptării din punct de vedere al dezvoltării și
sănătății trebuie luate în considerare în conjuncție cu necesitatea clinică a administrării de
eculizumab la mamă și cu orice reacţii adverse posibile asupra copilului alăptat, cauzate de
eculizumab sau de afecțiunea de fond a mamei.
Fertilitatea
Nu a fost efectuat niciun studiu specific cu eculizumab cu privire la fertilitate
V. Monitorizarea tratamentului
Se recomandă continuarea tratamentului cu Eculizumab pe toată durata vieții pacientului, cu
excepția cazului în care condițiile clinice impun întreruperea tratamentului cu Eculizumab.
Pacienții cu HPN trebuie monitorizați pentru depistarea semnelor și simptomelor hemolizei
intravasculare, inclusiv prin valorile serice de lactat dehidrogenază (LDH).
De asemenea, pacienții cu HPN tratați cu Eculizumab trebuie monitorizați pentru depistarea
hemolizei intravasculare prin măsurarea valorilor LDH și poate fi necesară modificarea dozei
în timpul schemei recomandate de dozaj, de 14 +/- 2 zile, în timpul fazei de întreținere (până
la fiecare 12 zile).

VI. Indicații de întrerupere a tratamentului
• Lipsa de complianţă la tratament sau la evaluarea periodică;
• Reacţii adverse severe la medicament (complicații infecțioase)
• Comorbidităţi ameninţătoare de viaţă, cu prognostic rezervat;
• Decizia medicului curant, impreuna cu pacientul, de a opri terapia
• Decizia unilaterala a pacientului de a opri terapia
• Deși nu există criterii clare de oprire a tratamentului cu eculizumab, indicația poate fi
personalizată în cazul fiecărui pacient în funcție de riscul de recădere, numărul de
recăderi anterioare, răspunsul la tratament.
Atentionari legate de intreruperea tratamentului:

Dacă pacienții cu HPN întrerup tratamentul cu Eculizumab, aceștia trebuie monitorizați îndeaproape pentru depistarea semnelor și simptomelor hemolizei intravasculare grave. Hemoliza gravă se identifică prin valori serice de LDH mai mari decât valorile anterioare tratamentului, asociate cu oricare dintre următoarele elemente: o scădere absolută mai mare de 25% a mărimii clonei de HPN (în absența diluției datorate transfuziei) în interval de o săptămână sau mai scurt; o valoare a hemoglobinei de <5 g/dl sau o scădere de >4 g/dl în interval de o săptămână sau mai scurt; angină; modificări ale stării mintale; o creștere de 50% a creatininemiei; sau tromboză. • Pacienții care întrerup tratamentul cu Eculizumab trebuie monitorizați timp de minimum 8 săptămâni pentru a se detecta hemoliza gravă sau alte reacții. • În cazul în care se produce o hemoliză gravă ca urmare a întreruperii tratamentului cu Eculizumab, se vor avea în vedere următoarele proceduri/tratamente: transfuzie (masă eritrocitară) sau exsanguinotransfuzie dacă eritrocitele HPN reprezintă >50% din totalul eritrocitelor măsurate prin citometrie în flux; tratament anticoagulant; corticosteroizi; sau reluarea tratamentului cu Eculizumab. În studiile clinice HPN, 16 pacienți au întrerupt regimul de tratament cu Eculizumab. Nu au fost depistate semne de hemoliză gravă.

VIII. Prescriptori
Medici din specialitatea hematologie.
Anexa nr 1
CONSIMTAMANT INFORMAT PENTRU ADMINISTRAREA TERAPIEI
BIOLOGICE DE BLOCARE A COMPLEMENTULUI (ECULIZUMAB)
INTRODUCERE
Acest consimtamant este adresat adultilor care sufera de Hemoglobinurie paroxistica
nocturna(HPN). Documentul ofera informatii despre Eculizumab, cum va fi administrat si
informatii importante de siguranta pe care trebuie cunoscute.
CE ESTE ECULIZUMAB?
Eculizumab este un medicament folosit pentru a trata pacientii cu hemoglobinurie paroxistica
nocturna in care sistemul imun al complementului are un rol central. Este un tip de anticorp
monoclonal uman. Anticorpii sunt substante care in sange pot lega tinte specifice. Uman se
refera la faptul ca au fost fabricati pentru a fi cat mai asemanatori cu anticorpii umani.
Monoclonal inseamna ca toata medicatia provine dintr-o singura clona de anticorp si toate
moleculele produse sunt identice.
Hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) este o boală clonală a celulelor stem
hematopoietice, caracterizata prin hemoliza nonimuna, care produce un sindrom anemic
cronic, diferite deficiente de organ si complicatii trombotice. Manifestările clinice sunt
variabile și includ anemie hemolitică, tromboze ale vaselor de calibru mare și mediu (vene
hepatice, abdominale, creier și piele), precum și un deficit moderat până la sever al
hematopoiezei, care poate duce la pancitopenie.
În general, anemia se manifestă prin paloare, oboseală și dispnee. Datorita hemolizei
intravasculare cronice, se caracterizeaza prin hemoglobinurie care este evidențiată prin
producția de urină închisă la culoare din timpul nopții și dimineața, chiar hemoragică, context
in care pacienții pot prezenta si fenomene de insuficiență renală, sindrom icteric. Pacienții
prezintă frecvent spasme esofagiene (disfagie) care crează dureri și un disconfort permanent,
împiedicând alimentarea și hidratarea, dureri lombare, dispnee ca urmare a sindromului
anemic si afectarii pulmonare, iar prin creșterea bilirubinei, crize de litiază biliară.
Eculizumab este un anticorp care leaga una din partile sistemului complementului si o face
inactiva. Asadar Eculizumab previne/reduce distrugerea vaselor de sange mici si formarea
cheagurilor de sange, reduce simptomatologia si distrugerea de organe in cadrul acestei
afectiuni. Cum HPN este o boala cronica, Eculizumab este prevazut ca tratament pentru
termen-lung.

Intrebari frecvente
Care sunt datele de siguranta referitoare la Eculizumab?
INFORMATII DE SIGURANTA IMPORTANTE

Medicul dumneavoastra curant sau asistenta vor avea grija sa primiti acest vaccin cu cel putin
2 saptamani inaintea primei administrari intravenoase, sau daca nu e posibil, veti primi un
antibiotic pentru cel putin 2 saptamani, pentru a reduce riscul infectiei pe durata tratamentului.
Care sunt simptomele care ar trebui sa ma alerteze in timpul tratamentului?
Vaccinarea reduce riscul de a devolta infectia, dar nu elimina riscul complet.
Va trebui sa fiti constienti de semnele si simptomele infectiei si sa informati imediat medicul
dumneavoastra curant, daca aveti una din urmatoarele simptome:

Daca nu puteti contacta medicul dumneavoastra, mergeti la departamentul de Urgente si
descrieti sutiatia medicala si terapia primita.
Care sunt pasii pe care ar trebui sa-I urmez inainte de a incepe tratamentul?
Inainte inceperii tratamentului cu Eculizumab, medicul curant va discuta importanta
urmatoarelor aspecte:
• Primirea vaccinului impotriva meningitei pentru a reduce riscul infectiei cu bacteria
Neisseria meningitidis
• Intelegerea simptomelor asociate acestei infectii si ceea ce trebuie facut daca sunt
prezente simptome
• Continuarea si intreruperea tratamentului cu Eculizumab trebuie sa fie monitorizata cu
grija de catre medicul curant

In plus, veti fi monitorizati cu grija, pentru depistarea infectiei meningococice si a altor
infectii, pe durata tratamentului.
Cum incep terapia cu Eculizumab?
Eculizumab trebuie prescris de catre un medic.
Veti primi un pachet de inceput care contine:
• Cardul de siguranta al pacientului: este foarte importanta identificarea rapida si
tratarea anumitor tipuri de infectie la pacientii care primesc Eculizumab; asadar veti
primi un Card de siguranta care contine simptomele specifice pe care dumneavoastra
trebuie intotdeauna sa le urmariti. Purtati cu dumneavoastra intotdeauna acest card si
aratati-l oricarui reprezentatnt al sitemului medical.
• Brosura de informare a pacientului cu HPN
• Medicul dumneavoastra va va oferi participarea in Registrul HPN
Cum se administreaza Eculizumab ?
Eculizumab este administrat prin injectare intravenoasa, sub forma de perfuzie
intravenoasa care dureaza intre 25 si 45 minute (max 90 min). Trebuie preparata si
administrata de catre medic sau alta persoana calificata (asistenta medicala) in domeniul
sanatatii. Asa cum se intampla cu toate medicamentele administrate intravenos, Eculizumab
poate cauza reactii adverse imediate sau intarziate. Va rugam, contactati medicul daca aceasta
se intampla.

Dupa fiecare injectare veti fi monitorizati pentru o ora. Veti observa cu atentie
instructiunile date de medicul dumneavoastra.
Care sunt dozele de Eculizumab folosite?

Cat timp trebuie sa iau Eculizumab?
Deoarece HPN este o boala cronica Eculizumab este prevazut ca un tratament de durata.
Pacientii care au inceput tratamentul cu Eculizumab trebuie sa continue sa primeasca aceata
terapie, chiar daca se simt mai bine.
Intreruperea sau incheierea tratamentului cu Eculizumab poate cauza revenirea simptomelor
HPN, dupa oprirea tratamentului cu Eculizumab
Toti pacientii care au intrerupt tratamentul cu Eculizumab au prezentat revenirea semnelor si
simptomelor HPN. Nu trebuie intrerupeti tratamentul cu Eculizumab fara sa discutati aceasta
cu medicul dumneavoastra.

Sunt si alte consideratii pe care trebuie sa le am in vedere cat primesc Eculizumab?
Riscurile infectioase
Datorita modului in care Eculizumabul actioneaza in organismul dumneavoastra, acesta
trebuie administrat cu precautie, daca aveti o infectie sistemica
Reactii alergice
Eculizumab contine o proteina care pot cauza reactii alergice la anumiti oameni. Daca
prezentati semne si simptome dupa ce ati primit Eculizumab, adresati-va unui medic. Cu toate
acestea, reactiile alergice raportate au fost extrem de rare.
Alte medicatii
Este important sa intelegeti ca anumite medicamente pe care le primiti nu trebuie schimbate
fara a va consulta medicul. Va rugam, fiti siguri ca medicul dumneavoastra stie toate
medicamentele pe care le luati.
Disfunctii Renale (rinichi) si Hepatice (ficat)
Daca suferiti de insuficienta renala sau hepatica, va rog sa informati medicul inainte de
tratament.
Sarcina
Spuneti medicului inaintea inceperii tratamentului cu Eculizumab daca sunteti insarcinata sau
planuiti sa ramaneti insarcinata. Eculizumab strabate placenta si poate fi regasit in sangele
fatului sau nou-nascutului
Alaptarea
Datele limitate disponibile sugerează că eculizumab nu se excretă în laptele uman, însă nu
poate fi exclusă posibilitatea ca Eculizumab să treacă in laptele pe care copilul
dumneavoastra il primeste.
Persoanele varstnice
Nu exista date care sa sugereze ca sunt necesare precautii speciale la persoanele varstnicedesi experienta administrarii de Eculizumab la aceasta grupa de varsta este inca limitata.
Efecte adverse
Eculizumab este in general bine tolerat. Cele mai comune reactii adverse raportate in studiile
clinice au fost: dureri de cap, ameteala, greata, febra (pirexie) si scaderea numarului de celule
albe din sange (leucopenie). Durerile de cap frecvent sunt moderate si nu persista dupa faza
initiala de administrare a medicamentului.
Subsemnatul
…………………………………………………………………………………………….., in
calitate de pacient diagnosticat cu HPN, internat in sectia
…………………………………………………………………., in urma parcurgerii acestor
informatii despre produs (DCI: Eculizumabum) precum si a informatiilor medicale oferite de
medicul curant in Hemoglobinuria paroxistica nocturna, declar pe propria raspundere ca sunt
de acord cu administrarea acestui medicament.
Mentionez ca mi s-au explicat si am inteles riscurile evolutiei in absenta acestui
tratament, precum si cele legate de administrarea lui, inclusiv efectele lui adverse, conform
rezumatului caracteristicilor produsului Eculizumab.
Mentionez, de asemenea, ca mi s-a raspuns la toate intrebarile legate de boala si de
schema terapeutica si nu am neclaritati.
Am fost informat/a de obligativitatea imunizarii impotriva infectiei meningococice si
sunt de acord cu procurarea si efectuarea acestuia in cel mai scurt timp.
Nume și prenume pacient …………..………………………… Data …………………
Semnatură pacient …………..…………………………
Nume și prenume medic …..………..…………………………. Data ….……………
Semnatură medic …..………..…………………………