V001D – DCI DEFEROXAMINUM

Definiţia afecţiunii
Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar
în:
– β-talasemia majoră şi intermedia
– sindroame mielodisplazice
– aplazie medulară
– alte anemii
– boli hemato-oncologice politransfuzate
În absenţa tratamentului chelator de fier evoluţia este progresivă spre deces prin multiple insuficienţe de
organ datorate supraîncărcării cu fier.

Criterii de includere
– pacienţi cu β-talasemie majoră cu vârste peste 2 ani;
– după transfuzia a aprox. 20 unităţi concentrat eritrocitar sau la o valoare a feritinei serice în jur
de 1000 μg/l.

Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament)
Dozele standard
– la copii 20 – 40 mg/Kgc (nu se depăşeşte 40 mg/Kgc)
– la adult 50 – 60 mg/Kgc
– în perfuzie subcutanată lentă pe parcursul a 8 – 12 ore/zi, minim 6 nopţi/săptămână prin
intermediul unei pompiţe portabile;
– în funcţie de vârsta pacientului, greutate şi nivelul feritinei serice cu păstrarea indexului
terapeutic (doza medie zilnică de Desferal în mg/Kgc/valoarea feritinei serice în μg/l) sub 0,025;
– se asociază vitamina C în doză limitată la 2 – 3 mg/Kgc/zi (oral şi numai timpul perfuziei);
Chelarea intensivă cu deferoxamină – infuzie continuă 24 ore intravenos sau subcutanat are următoarele
indicaţii:
– persistenţa valorilor crescute ale feritinei serice;
– boală cardiacă semnificativă;
– înaintea sarcinii sau transplantului medular.
(doză 50 – 60 mg/Kgc/zi)

Monitorizarea tratamentului
– la fiecare 3 luni:
– feritina serică;
– monitorizarea creşterii longitudinale şi greutăţii corporale la pacienţii pediatrici;
– control oftalmologic şi audiologic de specialitate înaintea începerii tratamentului şi la 3 luni
pentru pacienţii cu concentraţii plasmatice ale feritinei serice scăzute şi anual în rest;
– bianual evaluarea funcţiei cardiace;
– anual evaluarea funcţiei endocrine.

Criterii de excludere din tratament
Reacţii adverse:
– sistemice cronice:
• oculare;
• auditive;
• displazia cartilaginoasă a oaselor lungi şi coloanei vertebrale asociate cu tulburări de creştere
la copiii mici;
– sindrom pulmonar acut;
– reacţii senzitive generalizate;
– reacţii cutanate locale severe;
– hipersensibilitate la deferoxamină (şoc anafilactic, angioedem)

Comorbidităţi:
– insuficienţă renală severă;
– Non-responder:
• nu este cazul
– Non-compliant:
• datorită administrării subcutanate zilnice complianţa este scăzută la tratament.

Prescriptori: medicul hematolog sau oncolog.